Genová terapie a její využití v rámci ztráty sluchu jsou něco, na čem odborníci pracují už více než dvacet let. „Konečně je to tady,“ uvedl v prohlášení doktor John A. Germiller, ředitel klinického výzkumu při oddělení otolaryngologie v dětské nemocnici ve Filadelfii.
Podle lékaře se týmu podařilo obnovit jeden velmi vzácný gen. Je to však jen první střípek do obrovské mozaiky, která se díky tomuto průlomu v medicíně může začít skládat dohromady. Germiller totiž doplnil, že první úspěšně provedená genová terapie otevírá dveře dalším výzkumům, což může ve finále znamenat, že budeme umět „opravit“ dalších více než 150 genů.
Nikdo netušil, zda je to možné
Prvním úspěšně léčeným pacientem byl Aissam Dam, který pochází z Maroka a trpěl velmi vzácnou formou hluchoty, kterou má pouze zhruba 200 tisíc lidí na celém světě. Způsobuje ji rezervní mutace genu otoferlinu, Dam měl tento problém na obou uších. Z bezpečnostních důvodů mu však lékaři léčili nejprve jedno ucho, mohlo se stát prakticky cokoli.
Zákrok samotný znamenal, že ušní bubínek pacienta byl lehce nadzvednut, aby se udělala skulinka, do které byla poté aplikována experimentální dávka genové terapie. Šlo o vir, který obsahoval kopii genu otoferlinu. „Je neuvěřitelné, že se něco takového povedlo. Nikdo netušil, jestli je to možné u člověka, který neslyší dlouhých jedenáct let,“ vysvětlil pro Čtidoma.cz MUDr. Pavel Tenkrát s tím, že „falešný“ gen umožnil přenášet potřebné signály do mozku.
Další operace budou následovat
Trvalo pak dlouhé čtyři měsíce, než si lékaři mohli být jisti, že se všechno povedlo na výbornou. Dam poprvé slyší zvuky, což glosoval velmi lakonicky: „Není žádný zvuk, který by se mi nelíbil. Všechny jsou skvělé,“ přinesl jeho reakci web New York Times. Zatím je ale otázka, jestli úroveň sluchu u Dama půjde udržet dlouhodobě, zkušeností je zkrátka velmi málo.
Je ale pravděpodobné, že genovou terapií bude léčeno stále více lidí, data tak budou přibývat. „Vždycky je to o tom získat informace. Potom můžete zdokonalovat postupy, poučit se z chyb, které bezesporu přicházejí. Ale znovu opakuji: to, co se povedlo, je naprosto úžasné,“ doplnil pro Čtidoma.cz doktor Tenkrát.
Podle New York Times už se koncem loňského roku na Tchaj-wanu konala další obdobná operace dítěte a tým má další dva kandidáty, které bude v dohledné době operovat – tříletého chlapce z Miami a tříletou dívku ze San Francisca.
Zdroj: autorský článek
KAM DÁL: Tělo malé královny krásy našli ve sklepě. Vrah ji uškrtil garotou, policii stále uniká.
